细胞与基因治疗（CGT）作为生物医药领域最具革命性的技术之一，正在全球范围内掀起一场医疗健康产业的深刻变革。截至目前，全球已有超100款CGT疗法获批上市，已有4款CGT产品年销售额突破10亿美元大关。2024年我国3款CGT产品获批上市，累计获批上市产品达7款。业界认为，2025—2030年将是我国CGT行业的“临床爆发期”，有望建立起自主生态闭环。

  上海作为中国生物医药创新的核心区域，在CGT领域已形成显著的先发优势。截至2024年末，上海拥有全国约30%的CGT相关企业，集聚了超过200家专注于细胞治疗、基因编辑和基因治疗的技术公司。从研发管线看，上海在研CGT项目超过150个，其中进入临床阶段的占比约25%，显著高于全国平均水平。值得关注的是，上海在CAR-T细胞治疗、AAV载体基因治疗和干细胞治疗等主流技术路线上均有代表性企业布局。在临床资源方面，上海拥有复旦大学附属中山医院、交通大学附属瑞金医院等一批具有国际影响力的临床研究中心，以及全国领先的临床试验能力。在政策创新方面，上海走在全国前列，已实施特殊物品和研发用物品通关“白名单”制度，并对细胞基因治疗药物给予单列补贴支持。

  尽管上海在CGT领域取得显著进展，但在深入参与全球竞争、加速技术突破以及推动产业高质量发展方面，仍然面临多重挑战。其一，技术创新瓶颈：核心工具与工艺受制于人。其二，临床转化瓶颈：从实验室到病床的“死亡之谷”难跨越。其三，行业治理瓶颈：监管创新与政策突破仍不到位。其四，产业生态瓶颈：协同创新不足。

  上述瓶颈问题相互交织，形成了制约上海CGT产业高质量发展的“系统锁闭”。破解这些难题，需要从技术创新、临床转化、政策制度和产业生态四个维度进行系统性重构。其一，前沿技术开发：构建自主可控的创新体系。其二，临床转化应用：构建“从实验室到病床”的高速转化通道。其三，监管政策创新：构建适应CGT特性的制度环境。其四，优化产业生态：构建协同高效的创新网络。